打破白血病治療困境！口服標靶 BTK 抑制劑迎「雙重突破」助攻治療，全面守護患者、提升生活品質

藝人沈玉琳罹患突發白血病的消息，讓「白血病（血癌）」再度引發社會關注。血液癌症分類繁複，其中，慢性淋巴性白血病（CLL）因好發於 60 歲以上銀髮族群，容易被誤認為是老化現象，因而被稱為「沉默殺手」。

中華民國血液及骨髓移植學會理事長葉士芃醫師指出，慢性淋巴性白血病（CLL）治療長期受限於以傳統化療為主的治療方式，不僅療效有限，副作用也讓高齡患者難以負荷持續接受療程，只能在有限的治療選擇中苦撐。

慢性淋巴性白血病（CLL）屬於進展相對緩慢的血液癌症，患者平均年齡約 60〜70 歲，近 9 成合併一種以上的共病，難以承受化療副作用；加上平均病程長達 10〜20 年，使長期治療管控更具挑戰。

由於慢性淋巴性白血病（CLL）的基因表現歧異度大，涉及數十種變異，而具特定基因變異的患者對傳統化療反應不佳，顯示「精準治療」已成為突破慢性淋巴性白血病治療困境的關鍵轉折。

葉士芃表示，而「基因變異」是影響慢性淋巴性白血病（CLL）治療成效與疾病進程的重要預後因子，可用來評估患者對治療的反應度與治療難度，因此，建議患者在治療前先做基因檢測。

健保擴大給付！1、2、3 線全面守護患者、提升生活品質

台大醫院血液腫瘤科主治醫師田豐銘醫師表示，研究證實，新一代口服標靶 BTK 抑制劑可顯著延長疾病無惡化生存期，降低 72% 的疾病進展或死亡風險，凸顯標靶藥物在慢性淋巴性白血病（CLL）治療上有其優先必要性。

中華民國血液病學會理事長柯博升醫師補充，最新《NCCN 2026 年版 CLL 治療指引》已明確建議，不論基因表現，第一線治療應優先考慮標靶藥物為首選，說明慢性淋巴性白血病（CLL）治療已邁入以標靶治療為主的全新紀元。

為了讓更多高風險病人族群受惠，健保署自 2025 年 10 月 1 日起，擴大給付新一代口服標靶 BTK 抑制劑，用於「非 IGHV 突變」第二線治療、「全基因表現型」第三線治療全面納保，可望為每位患者每年減少約 180 萬治療支出。

近年國際指引與臨床實證，CLL 治療已逐漸邁向「雙標靶、短療程、長控制」的新趨勢。因此，食藥署更核准「雙標靶組合的 14 個月固定療程」新適應症，可望大幅提升慢性淋巴性白血病（CLL）患者的生活品質。

田豐銘表示，研究顯示，新一代口服標靶抑制劑組合療法，相較化療組可降低 35% 的疾病進展或死亡風險，停藥後仍能維持疾病控制、延長疾病無惡化生存期。

葉士芃提到，「固定療程療法」讓患者不必承受化療副作用，並有機會不再終身服藥，避免長期用藥的累積毒性負擔，且療程結束後生活更易回歸常態，生活品質明顯提升，對多數 CLL 患者而言，切身有感。

最新核准的 14 個月固定療程療法，意味著 CLL 治療進入「可停藥」的階段，治療思維從過去的「被動等待復發」轉向「積極長期控制」。這樣的治療策略不僅符合精準治療，也讓患者真正「帶著控制回家」，有機會重返正常生活。

柯博升也說到，固定療程治療期可預期，成本與醫療資源使用更可控，不僅有助健保與家庭財務規劃，對需要長期穩定控制疾病的高齡 CLL 患者尤具意義，也可降低患者及照護者的不確定感與心理壓力。

諮詢專家：中華民國血液及骨髓移植學會理事長葉士芃醫師、台大醫院血液腫瘤科主治醫師田豐銘醫師、中華民國血液病學會理事長柯博升醫師

文 / 黃慧玫、圖 / 楊紹楚