血友病長期出血恐致標靶關節！專家建議，預防性治療讓血友找回人生主控權

40 多歲的王先生 (化名) 為中度血友病患者，工作上雖不需高強度負重，但本身關節長期慢性發炎、更曾多次大出血，左肘與左膝已成「標靶關節」，左膝關節 1 年自發性出血就達三十多次，出血時便疼痛難耐且腫大。

他嘗試注射玻尿酸、類固醇及放射滑膜治療，病況穩定一段時間後，未料又發生嚴重出血，痛到無法行走，經醫師施打凝血因子，並將血水抽出後症狀才趨緩。因出血次數頻繁，最終關節磨損嚴重，經評估接受全膝關節置換手術。

出血疼痛才治療 頻繁出血恐成標靶關節

台灣血栓暨止血學會理事長彭慶添醫師表示，血友病是一種體內缺乏凝血因子，造成血液不易凝固的疾病，患者的關節會因為長期而反覆的出血，造成關節不可逆的病變，需要置換人工膝關節。

根據健保統計資料，目前台灣血友病患者約 1,207 人，並分為 A、B 型，其中 A 型血友病患者缺乏第八凝血因子，佔所有血友病患者約八成。血友病嚴重程度因人而異，目前以偵測「凝血因子濃度」來區分。

血友病的治療選項，該如何免去關節病變

血友病治療方向分「需求性治療」與「預防性治療」。需求性治療是患者自覺出血、疼痛了才用藥，但用藥時間差可能影響治療效果，若在半年內出血 3 次以上，關節就變成「標靶關節」。預防性治療，則是在患者出血前定期補充凝血因子，來降低滑膜炎及關節損傷發生的機率

彭慶添指出：「健保雖然已在 2014 年將預防性治療納入重度患者給付條件。然而，不僅重度血友病友會頻繁出血、有預防性治療需求，中度血友病病友也有所需求」。

三軍總醫院血友病中心主任陳宇欽醫師表示，目前世界血友病聯盟 (WFH) 最新版「血友病管理準則」中，除了重度患者外，也納入出血表現型嚴重的中度病患，適用預防性治療標準。

他說：「依健保規範，重度患者才能預防性治療，中度病患受限規範無法納入。但臨床上，有些中度病友出血更為頻繁，往往是被延誤治療的一群，因此，健保應考量有條件放寬中度血友病患者納入預防性治療」。

中華民國血友病協會理事長周瑞欽強調，多數醫師是以疾病表現型的方式，來替病友解決健保給付條文的不完善，若能在健保給付上能有更多彈性，讓病人選擇適合的治療類型，達到零出血，享受正常生活，會是更好方式。

藥物持續進展，讓血友找回人生主控權

彭慶添説，傳統短效型藥物需每 2 天打 1 次、每年需打逾 180 針，除了病友時間難配合外，也常因害怕打針而中斷治療。目前已有多種長效型凝血因子可減少注射次數、一週僅需 2 次，明顯提升醫囑順從性，患者滿意度也高達八成。

他進一步說明，隨著藥物治療進步，血友病的治療目標已經從過去濃度高於 1%，演變成目標濃度訂定大於 3〜5%，未來若能做到更好的個人化治療，甚至有機會讓病友達到一般正常人的生活品質（濃度高於 40%）。除了濃度外，目前藥物劑型及種類也不斷發展，讓病友有機會重新找回人生主控權。

諮詢專家：台灣血栓暨止血學會理事長 彭慶添醫師、三軍總醫院血友病中心主任 陳宇欽醫師、中華民國血友病協會理事長 周瑞欽
參考資料：Yeu-Chin Chen et al. Journal of the Formosan Medical Association 121 (2022) 582-591

文 / 黃慧玫、圖 / 黃懷賢

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