兒癌精準醫療！兒童白血病標靶藥物搭配幹細胞移植成功出院

精準醫療與標靶藥物治療在兒童急性骨髓性白血病佔有重要的診斷與治療的角色。10 歲急性骨髓性白血病患者，在合併標靶藥物與造血幹細胞移植以及配合精準醫學的檢測後，終於確認癌細胞清除達到良好結果。

10 歲的王小妹2021年中被診斷出急性骨髓白血病（AML）。剛開始是右邊脖子淋巴結腫大、常常倦怠、體重下降，父母帶她去醫院求診，發現血液有未成熟白血球，後經骨髓檢查，確診為急性骨髓性白血病，且進一步的分子與精準醫學檢測，發現她的血癌細胞有 3 種基因突變，包括 FLT3/ITD、WT-1 以及 NUP98-NSD1 基因合併突變。

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標靶藥物納入 FLT3/ITD 突變基因療程幫助兒癌患者減輕不適

台中榮民總醫院兒童醫學中心血液腫瘤科主治醫師曾瑞如表示，目前對兒童急性骨髓性白血病的治療，以傳統化學藥物與幹細胞骨髓移植為主。近年來更因精準醫療介入癌症治療，而降低了傳統藥物對身體的殺傷力，對於兒癌患者來說是一大幫助。

曾瑞如指出，像王小妹這種基因突變的兒童急性骨髓性白血病，惡性度高、預後差，生存率僅有 27%，必須接受傳統化學藥物治療，再加上針對 FLT3/ITD 突變基因的標靶藥物，且接受造血幹細胞移植才有機會治療成功。FLT3/ITD 突變基因的標靶藥物運用在成人癌症上已漸成熟，今年更將標靶藥物納入 FLT3/ITD 突變基因的標準療程中，作為合併治療的一部分。

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化療與標靶藥物合併治療幹細胞移植後順利出院

台中榮民總醫院兒童醫學中心血液腫瘤科主任黃芳亮指出，白血病（又稱血癌）一直居於兒童癌症的第一名，主要是骨髓中的造血細胞，因基因突變、染色體異常等因素，使血球的分化停留在未成熟的階段且不斷的增生所致，真正致病機轉尚未清楚。其中約有 25% 是急性骨髓性白血病，相較於急性淋巴性白血病，預後不佳。

王小妹在接受化學藥物與服用針對 FLT3/ITD 標靶藥物合併治療，並接受化學治療後，血球低下發生數次發燒合併敗血症，每次都進入加護病房照顧。治療期間團隊以骨髓病理切片分析，合併次世代基因檢測，同時利用目前最新的血癌治療概念「可測量殘留疾病量」輔助，追蹤疾病治療狀況。同時進行幹細胞的配對，幸運的與兩位哥哥配對全合，所以在第 4 次化學治療後，經分子生物學檢測達到數次緩解，醫療團隊得以順利幫王小妹進行造血幹細胞移植，讓王小妹成功出院。